Trước đó, cả hai bệnh nhi đã được điều trị bằng phương pháp thông thường. nhưng đều thất bại.
Lần đầu tiên, hai ca bệnh ung thư máu tại Anh được chữa khỏi nhờ một liệu pháp miễn dịch mới. Các bác sĩ ở bệnh viện Great Ormond Street, London tuyên bố rằng: Họ đã điều trị thành công cho hai bệnh nhi bằng các tế bào miễn dịch được chỉnh sửa gen, đến từ một người hiến tặng.
Phương pháp này thách thức một phương pháp điều trị ung thư cũ trước đây, cũng sử dụng các tế bào miễn dịch được chỉnh sửa gen, nhưng là tế bào của chính bệnh nhân. Trong phương pháp cũ, việc điều trị rất khó khăn, bởi máu của bệnh nhân phải được rút ra, chỉnh sửa gen, rồi truyền trở lại một cách nhanh chóng mới hiệu quả. Hơn nữa, nó có giá rất đắt.
Bây giờ, với liệu pháp miễn dịch mới, sử dụng tế bào từ người hiến tặng được dự đoán là có giá rẻ hơn. Qua đó, nó sẽ sớm được thương mại hóa và mở ra cơ hội cho nhiều đối tượng người bệnh.
Layla Richards, bệnh nhi đầu tiên trên thế giới chiến thắng ung thư máu nhờ liệu pháp chỉnh sửa gen tế bào miễn dịch
Hai bệnh nhi người Anh mắc ung thư máu mới chỉ 11 và 16 tháng tuổi. Trước đó, cả hai đã được điều trị bằng phương pháp thông thường, nhưng đều thất bại. Tuy nhiên, sau khi sử dụng liệu pháp miễn dịch mới, bệnh tình của hai bé đều đã thuyên giảm. Đối với ung thư, có thể nói rằng cả hai đã “khỏi bệnh” ở thời điểm hiện tại.
Giới truyền thông Anh đã rất chú ý đến trường hợp thử nghiệm phương pháp điều trị mới này. Tuy nhiên, một số nhà nghiên cứu vẫn hoài nghi. Họ cho rằng bởi các bé cũng đã từng được hóa trị liệu trước đó, chưa thể nói chắc chắn rằng các tế bào T từ người hiến tặng, được chỉnh sửa gen là yếu tố then chốt khiến các bé khỏi bệnh.
Cuộc thử nghiệm có dấu hiệu gợi ý phương pháp gen này hiệu quả, nhưng nó chưa phải bằng chứng xác đáng, Stephan Grupp, trưởng khoa liệu pháp miễn dịch ung thư tại Bệnh viện Nhi Philadelphia nói. “Sẽ rất tuyệt vời nếu điều trị ấy có hiệu lực, nhưng bằng chừng đó chưa thể chứng minh được”, ông nhấn mạnh
Nhưng cũng phải khách quan rằng Grupp có cộng tác với Novartis. Công ty này cùng với một công ty khác là là Juno Therapeutics đang cung cấp các liệu pháp điều trị thế hệ cũ, sử dụng tế bào của chính bệnh nhân.
Còn kỹ thuật điều trị mới được bệnh viện Great Ormond Street bán cho công ty công nghệ sinh học Cellectis. Đồng thời, hai công ty dược phẩm khác là Servier và Pfizer cũng đang tham gia phát triển phương pháp này.
Các phương pháp điều trị ung thư từ tế bào T chỉnh sửa gen, gọi tắt là CAR-T chưa được thương mại hóa. Tuy nhiên, nó đã thể hiện được khả năng chữa trị tuyệt vời với bệnh nhân ung thư máu.
Cả hai phương pháp cũ và mới đều sử dụng các tế bào T chỉnh sửa gen. Các tế bào này được mệnh danh là “kẻ săn mồi” của hệ miễn dịch. Chúng sẽ lùng sục và tiêu diệt các tế bào ung thư, sau khi được truyền vào cơ thể người bệnh.
Trong các nghiên cứu của Novartis và Juno Therapeutics, có 50% số bệnh nhân đã khỏi hoàn toàn, sau khi họ nhận được các tế bào bào chỉnh sửa gen của chính mình. Còn với phương pháp mới, hai ca bệnh nhi London là hai trường hợp đầu tiên.
Mặc dù vậy, việc sử dụng tế bào của người hiến tặng là rất tiềm năng. Khó khăn lớn nhất để nhân rộng và phổ biến CAR-T đó là sử dụng tế bào từ người bệnh rất phức tạp.
Nó đòi hỏi phải có một mạng lưới cơ sở vật chất lớn. Chẳng hạn, Grupp nói rằng ở Novartis, họ đã phải xây một trụ sở lớn ở New Jersey. Nhưng các tế bào của bệnh nhân lại được tập hợp từ 25 bệnh viện tại 11 quốc gia khác ngoài Mỹ.
Trong một đợt điều trị của Novartis, các bác sĩ ở New Jersey sẽ chỉnh sửa gen các tế bào nhận được. Ngay lập tức, họ phải truyền chúng trở lại cơ thể người bệnh một cách nhanh chóng. Nếu không, điều trị mất hiệu quả.
Mặc dù vậy, Novartis nói rằng họ vẫn theo đuổi việc xin phê chuẩn của chính phủ Mỹ, để bán liệu pháp điều trị cũ trong năm nay.
Phải nói rằng, liệu pháp miễn dịch là một mảng nghiên cứu khá rộng mở và sôi động. Nhiều công ty công nghệ sinh học và các nhà đầu tư khác cũng chú ý đến lĩnh vực này.
Họ đã bỏ qua phương pháp điều trị như của Novartis và Juno Therapeutics, thay vào đó đặt cược trên liệu pháp sử dụng tế bào từ người hiến tặng chứ không phải bệnh nhân. Có thể kể đến trong số này hàng loạt cái tên như: Regeneron, Kite Therapeutics, Fate Therapeutics và Cell Medica.
Robert Nelsen, nhà đầu tư mạo hiểm, sáng lập Juno Therapeutics cho biết ông không lo lắng lắm khi các công ty khác đã đi theo xu hướng mới. “Những gì họ có thể làm được trong tương lai là những gì chúng tôi đã làm được ngày hôm nay”, ông nói trong một phỏng vấn.
“Và tôi đảm bảo với các bạn rằng ngay cả khi hai phương pháp có hiệu quả ngang nhau, bạn sẽ chọn các tế bào của chính mình, chứ không phải của người khác”, Nelsen nhấn mạnh đến sự khác biệt chính mà mọi người thường bối rối giữa hai liệu pháp điều trị.
Trở lại với hai ca điều trị ung thư cho các bé sơ sinh ở London, đây cũng là lần đầu tiên mà các tế bào được chỉnh sửa với 4 sự thay đổi trên gen. Đó là mức độ thay đổi lớn nhất trong các trường hợp truyền tế bào chỉnh sửa gen cho người bệnh.
Một chỉnh sửa gen trong đó nhằm mực đích khiến các tế bào thân thiện hơn với cơ thể người bệnh, một để chúng tấn công các tế bào ung thư. Tất cả chỉnh sửa được thực hiện theo một phương pháp cũ gọi là Talens. Talens có lịch sử phát triển lâu đời hơn so với phương pháp mà các nhà khoa học đang tập trung đến hiện nay là CRISPR-Cas 9.
Ngoài Anh thì Hoa Kỳ và Trung Quốc cũng là hai quốc gia đang chạy đua trong các ứng dụng công nghệ chỉnh sửa gen, hướng đến việc điều trị ung thư cũng như nhiều căn bệnh nan y khác.
Theo GenK
