Các tế bào gốc thần kinh có một mối liên kết kỳ lạ với bệnh ung thư.
Da người có thể được biến thành một ngân hàng vô hạn của các tế bào gốc thần kinh, theo một nghiên cứu mới được công bố trên tạp chí Science Translational Medicine. Những tế bào này được ví như “tên lửa hành trình”, có thể nhắm thẳng vào khối u của bệnh nhân ung thư não.
Bằng cách tiêm các tế bào gốc thần kinh vào não chuột, các nhà khoa học đã làm giảm được đáng kể kích thước của khối u, đồng thời, nâng cao tiên lượng sống cho chúng. Họ hy vọng rằng liệu pháp tương tự trên người sẽ có mặt tại các bệnh viện trong vòng 1-2 năm tới.
Nghiên cứu được phát triển dựa trên một phát hiện trước đó, rằng các tế bào gốc thần kinh có một mối liên kết kỳ lạ với bệnh ung thư. Shawn Hingtgen, một giáo sư tại Đại học Bắc Carolina đã tạo ra các tế bào gốc thần kinh biến đổi gen từ da người. Sau đó, ông cùng nhóm của mình trang bị cho các tế bào gốc này một số loại thuốc.
Tế bào gốc thần kinh được tiêm trực tiếp vào khối u của những con chuột, trước đó đã phát triển ung thư não theo một mô hình giống con người. Hoặc chúng cũng có thể được cấy vào một vùng được gọi là não thất, và trở thành một phương pháp điều trị ung thư não đầy hứa hẹn.
Trước nay, chúng ta đã biết đến nhiều ứng dụng của tế bào gốc, nhưng đa phần chỉ dừng lại ở việc tái sinh một bộ phận cơ thể bị tổn thương. Bây giờ, bạn có thể thấy những ứng dụng của lĩnh vực nghiên cứu này được mở rộng thành một tên lửa tự hành, đánh vào lãnh thổ của bệnh ung thư.
Trong nghiên cứu mới của Đại học Bắc Carolina, công nghệ chỉnh sửa gen và tế bào gốc sẽ mở ra cơ hội cho những bệnh nhân mắc một dạng ung thư não nguy hiểm, khối u Glioblastoma hay còn gọi là u thần kinh đệm.
Glioblastomas thường ảnh hưởng đến những người trưởng thành. Nó là một dạng ung thư nguy hiểm bởi tỷ lệ tử vong cao. Ngay cả khi khối u chính được phẫu thuật để loại bỏ, nó vẫn tiếp tục không đáp ứng với hóa, xạ trị. Những phương pháp điều trị phổ thông khi đó đều thất bại.
Năm 2017, có khoảng 12.000 trường hợp mắc mới Glioblastoma được dự đoán riêng tại Hoa Kỳ. Mặc dù vậy, giáo sư Hingtgen cho biết: “Chúng ta thực sự không có một loại thuốc, cũng như phương pháp điều trị mới nào trong những năm, thậm chí là cả thập kỷ gần đây”.
Điều mà chúng ta khao khát lúc này là một liệu pháp mới, mở ra cơ hội cho các bệnh nhân ung thư não Glioblastoma. Một hướng nghiên cứu như vậy đã xuất hiện với các tế bào gốc. Nhưng có một vấn đề riêng với các tế bào gốc thần kinh, chúng không phải là thứ dễ dàng để nắm bắt.
Tế bào gốc thần kinh, hay còn gọi là tế bào gốc não nằm phía sau bức tường của những kênh dịch lỏng. Khu vực chứa dịch não tủy này còn được gọi là não thất. Ở đó, những tế bào của hệ thần kinh được tạo ra, ví dụ như nơ-ron và tế bào thần kinh đệm.
Một nhóm nghiên cứu tại Trung Tâm Y học City of Hope, California đã thử nghiệm lâm sàng, và chứng minh được các tế bào gốc thần kinh có thể điều trị cho các bệnh nhân ung thư Glioblastoma. Hơn nữa, liệu pháp này rất an toàn.
Mặc dù vậy, tế bào thần kinh gốc sử dụng trong thử nghiệm này được thu thập từ các mô bào thai. Bởi tế bào gốc không phải của chính bệnh nhân, có một số người mà cơ thể họ sẽ loại bỏ chúng khỏi cơ thể, khiến việc điều trị trở nên vô dụng.
Con đường dẫn đến một điều trị cá nhân hóa, nghĩa là tế bào đến từ cơ thể chính người bệnh, gặp phải rất nhiều thách thức.
Chẳng hạn như, việc lấy chính các tế bào gốc thần kinh từ não bệnh nhân, ở một số lượng đủ để điều trị, là điều “gần như không thể”, Frank Marini, nhà khoa học đến từ Trường Y Wake Forest cho biết. “Bạn không thể tạo ra cả một ngân hàng các tế bào gốc thần kinh từ bất cứ ai, bởi bạn phải đi vào bộ não và cắt nó ra”.
Khắc phục vấn đề này, giáo sư Hingtgen và các đồng nghiệp của ông đã tìm cách để tạo được tế bào gốc thần kinh từ da. Kỹ thuật trong tương lai có thể cho phép tạo ra một ngân hàng tế bào gốc thần kinh, cá nhân hóa cho từng người bệnh.
“Đó là cả một điều kỳ diệu”, Marini nói. “Bây giờ, đột nhiên chúng ta có một tế bào gốc thần kinh có thể được ứng dụng như một phương tiện tấn công khối u”.
Trong nghiên cứu, sử dụng một loại virus bị vô hiệu hóa khả năng gây bệnh, giáo sư Hingtgen và các đồng nghiệp lây nhiễm các tế bào với một hỗn hợp gen mới. Các tế bào da sau đó bị biến thành một dạng giữa tế bào da và tế bào gốc thần kinh.
Trước nay, các nhà khoa học khác đã thành công trong việc biến tế bào da trở lại thành tế bào gốc thông thường. Nhưng chuyển tế bào gốc thường thành một tế bào gốc chuyên biệt như tế bào gốc thần kinh lại là một điều gì đó còn ở tương lai.
Sẽ mất nhiều thời gian để chúng ta đạt đến được trình độ ấy, mà thời gian là những gì mà bệnh nhân ung thư não không có nhiều.
Trong bối cảnh đó, đội ngũ của giáo sư Hingtgen đã tìm ra cách biến thẳng một tế bào da thành tế bào gốc thần kinh chỉ trong 4 ngày. Sau đó, chúng được biến đổi gen thêm để có thể mang theo hai loại vũ khí.
Một nhóm tế bào được trang bị loại enzyme có khả năng chuyển đổi ra thuốc hóa trị, ngay tại vị trí khối u. Trong khi đó, một nhóm khác mang theo loại protein gây ra cái chết của tế bào. Khi protein này gắn vào các tế bào ung thư, nó sẽ gây ra quá trình apoptosis, được biết đến là sự tự tử của tế bào.
Thử nghiệm trên chuột được tiến hành. Các nhà khoa học tiêm tế bào Glioblastome của người vào chuột, sau đó chúng sẽ nhân lên mất kiểm soát và tạo thành các khối u ung thư. Các tế bào gốc sau đó được tiêm thẳng vào khối u.
Cả hai nhóm mang các loại “vũ khí” chuyên biệt đều đã thu nhỏ đáng kể các khối u và giữ cho những con chuột sống thêm tới 30 ngày. Trong so sánh, chuột thường chỉ có tuổi đời khoảng 2 năm. Như vậy, 30 ngày ở chuột tương đương hơn 3 năm ở con người.
Kết quả chưa dừng lại ở đó, các nhà khoa học cố gắng thực hiện thêm một điều trị “nối” vào điều trị hiện tại trên người. Đa phần người bệnh mắc u Glioblastome hiện nay sẽ phải phẫu thuật để cắt bỏ. Sau đó, ý tưởng bây giờ sẽ là chèn các tế bào gốc thần kinh vào vùng não thất. Khi đó, nếu các khối u sau phẫu thuật lại tái phát, một khả năng thường xảy ra ở người bệnh ung thư, nó sẽ nhỏ hơn 3 lần bình thường.
Những kết quả khởi đầu này được đánh giá rất hứa hẹn. Thế nhưng, sẽ phải mất một vài năm nữa để liệu pháp này thực sự có mặt tại các bệnh viện, giáo sư Hingtgen cho biết.
Ông và các đồng nghiệp của mình đã thành lập một công ty, Falcon Therapeutics, hướng đến thương mại hóa liệu pháp tế bào gốc này. “Chúng tôi đang làm việc nhanh nhất trong khả năng của mình”, giáo sư Hingtgen nói. “Chúng tôi chưa thể giúp gì nhiều các bệnh nhân ngay lúc này. Nhưng hi vọng trong 1-2 năm tới, chúng tôi sẽ làm được”.
Theo GenK