Hỏi đáp: Trị liệu tế bào gốc

1. Hiện nay tế bào gốc có được sử dụng trong trị liệu không?

Cấy ghép tủy xương, hay còn gọi là cấy ghép tế bào gốc tạo máu là một phương pháp trong y khoa sử dụng để điều trị các bệnh về máu như ung thư bạch cầu, thiếu máu, hay các bệnh về biến dưỡng. Phương pháp này dựa trên các tế bào gốc tạo máu có trong tủy xương để tạo ra các loại tế bào máu mới. Các bác sĩ đã cấy ghép tế bào gốc tạo máu thông qua cấy ghép tủy xương từ hơn 40 năm qua. Các kỹ thuật tiên tiến được sử dụng để thu nhận các tế bào gốc tạo máu đang được sử dụng rộng rãi. Máu dây rốn, tương tự như tủy xương có chứa các tế bào gốc tạo máu đang được sử dụng như là phương pháp thay thế cấy ghép tủy xương.

Các ứng dụng khác của tế bào gốc đó là sử dụng các tế bào tiền thân da điều trị bỏng, sử dụng các tế bào gốc rìa giác mạc điều trị các tổn thương giác mạc. Mặc dù được nghiên cứu nhiều nhưng vẫn chưa có liệu pháp nào sử dụng tế bào gốc phôi để điều trị bệnh, mà mới chỉ có hai thử nghiệm lâm sàng được thông qua từ 2010 cho phép sử dụng tế bào gốc phôi để điều trị tổn thương cột sống và mù lòa.

Tuy nhiên, ngoài các phương pháp trị liệu thảo luận ở trên, các liệu pháp tế bào vẫn đang ở giai đoạn thử nghiệm và chưa biết về mức độ an toàn, hiệu quả của các liệu pháp này.

2. Cần phải khắc phục những khó khăn gì để có thể tin vào việc sử dụng các tiềm năng của tế bào gốc dùng trong trị liệu?

Một số ứng dụng của liệu pháp tế bào gốc đã được chứng minh có hiệu quả. Ví dụ như là cấy ghép tủy xương. Tuy nhiên, vẫn còn nhiều vấn đề cần phải giải quyết.

Một số thách thức của liệu pháp tế bào gốc như:

Tế bào gốc trưởng thành

Các tế bào gốc ở mô ở cơ thể trưởng thành thường hiếm. Hơn thế nữa, trong khi những tế bào này ở động vật có thể tăng sinh thì ở người nó thường rất khó để nuôi cấy trong phòng thí nghiệm. Vì vậy, rất khó để có được số lượng đủ những tế bào gốc trưởng thành cho các nghiên cứu và ứng dụng lâm sàng. Tế bào gốc tạo máu ở tủy xương chỉ chiếm số lượng một tế bào trong hàng nghìn tế bào ở tủy xương. Nó có thể được phân lập nhưng chỉ tăng sinh được một số lượng giới hạn trong phòng thí nghiệm. May mắn thay, có thể thu nhận toàn bộ tế bào của tủy xương và đều dùng được trong điều trị nhiều bệnh khác nhau về máu. Tế bào gốc da có thể tăng sinh để điều trị bỏng. Còn các loại tế bào gốc khác, một số đã thành công trong việc tăng sinh trong phòng thí nghiệm (in vitro), nhưng ứng dụng trên động vật vẫn rất khó khăn. Một trong những khó khăn chính đó là cách sử dụng tế bào để điều trị bệnh trên cơ thể. Các tế bào tủy xương có thể được tiêm vào dòng máu và chúng có thể trở lại tủy xương. Với các tế bào gốc khác như tế bào gốc cơ, tế bào gốc trung mô và tế bào gốc thần kinh đường tiêm lên cơ thể là một vấn đề nan giải. Người ta tin rằng một khi các tế bào gốc khỏe mạnh tìm được ổ của chúng, nó sẽ bắt đầu sửa chữa mô. Một cách tiếp cận khác là nỗ lực biệt hóa các tế bào gốc thành các tế bào của mô bất kì, có chức năng rồi mới cấy ghép. Vấn đề cuối cùng là thải ghép. Nếu các tế bào gốc từ bệnh nhân được sử dụng thì thải ghép không phải là vấn đề. Tuy nhiên, với các tế bào gốc từ người cho khác thì hệ miễn dịch của người nhận sẽ từ chối chúng, nếu họ không sử dụng thuốc ức chế miễn dịch. Đối với cấy ghép tủy xương, một vấn đề khác gặp phải đó là tủy xương chứa các tế bào miễn dịch từ người cho. Những tế bào này có thể tấn công mô của người nhận, gây nên bệnh vật ghép chống ký chủ.

Tế bào gốc vạn năng

Tất cả các dòng tế bào gốc phôi đều xuất phát từ phôi giai đoạn sớm, và vì vậy mà nó thường có đặc tính di truyền khác người bệnh. Do đó, thải loại miễn dịch là một vấn đề chính. Vì nguyên nhân này, tế bào iPS được tạo ra từ những tế bào của bệnh nhân bằng phương pháp tái thiết lập chương trình là một đột phá lớn vì nó có thể không bị thải loại. Tuy nhiên, một vấn đề của iPS là nó được tạo ra bằng cách sử dụng virus để gắn chèn gene nên nó tiềm ẩn nguy cơ chuyển dạng thành các tế bào ung thư. Hơn thế nữa, các tế bào gốc phôi hay tế bào iPS hình thành khối u khi cấy ghép trên chuột. Vì vậy, các tế bào từ tế bào gốc phôi hoặc iPS phải không còn tính gốc khi cấy ghép để tránh hình thành khối u. Đây là một vấn đề về tính an toàn.

Vấn đề thứ hai đó là sự biệt hóa của các tế bào vạn năng thành các tế bào trưởng thành có chức năng ở bệnh nhân và đáp ứng đủ các tiêu chuẩn cần thiết cho “cấy ghép lâm sàng” đối với tế bào và mô.

Thuận lợi chính của tế bào gốc vạn năng là nó có thể phát triển và tăng sinh không giới hạn trong phòng thí nghiệm. Vì vậy, trái ngược với các tế bào gốc trưởng thành, số lượng tế bào không còn là yếu tố giới hạn. Một lợi điểm khác đó là tiềm năng rộng lớn của các tế bào này, có thể tạo ra nhiều loại tế bào trong cơ quan. Vì vậy, các phương phá kỹ nghệ mô tinh vi được phát triển để tạo các cơ quan trong phòng thí nghiệm.

Trong khi các kết quả từ mô hình động vật đầy hứa hẹn, các nghiên cứu về tế bào gốc và ứng dụng của nó trong điều trị các bệnh khác nhau ở người vẫn đang ở giai đoạn đầu. Với mọi phương pháp trị liệu trong y khoa, luôn yêu cầu các nghiên cứu khắt khe và quy trình kiểm tra chặt trẽ để đảm bảo hiệu quả và an toàn lâu dài.

3. Tôi nghe rằng các cơ sở thực hành lâm sàng cung cấp nhiều loại tế bào gốc cho trị liệu. Có phải vậy không?

Nhiều đơn vị thực hành lâm sàng trên khắp thế giới cung cấp các liệu pháp tế bào gốc cho nhiều bệnh khác nhau. Tuy nhiên, nhiều phương pháp trị liệu đó là chưa được cấp phép và những phương pháp trị liệu này thường rất đắt. Bạn có thể truy cập vào địa chỉ www.closerlookatstemcells.org để xem thêm các thông tin về các liệu pháp trị liệu tế bào gốc chưa được cấp phép.

4. Làm thế nào để khoa học ứng dụng trong y học?

Quá trình để chuyển kiến thức khoa học vào điều trị y học thực tiễn gọi là ứng dụng lâm sàng. Trước khi được thương mại hay chấp nhận như là một phương pháp điều trị hầu hết các liệu pháp đều phải qua kiểm tra bằng các thử nghiệm lâm sàng.

5. Thử nghiệm điều trị là gì?

Một thử nghiệm, hay nghiên cứu hay phương pháp trị liệu là khi nó đang được phát triển và vẫn chưa được chứng minh rõ ràng trên các thử nghiệm lâm sàng về tính an toàn và hiệu quả. Như đã nói ở trên, chỉ một vài liệu pháp điều trị bằng tế bào gốc như cấy ghép tủy xương để điều trị các bệnh về máu là được chấp nhận rộng rãi bởi cộng đồng khoa học.

6. Thử nghiệm lâm sàng làm gì?

Một thử nghiệm lâm sàng là một nghiên cứu được thiết kết để trả lời một câu hỏi cụ thể về một liệu pháp mới hay một cách điều trị bệnh mới được sử dụng trong trị bệnh. Thử nghiệm lâm sàng được sử dụng để kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của một liệu pháp mới. Và điều quan trọng cần hiểu đó là liệu pháp mới này có thể là khôngbằng hoặc được tương tự như các liệu pháp đang có.

Hầu hết các thuốc và liệu pháp được công nhận bởi cộng đồng y học đều phải trải qua nhiều thử nghiệm lâm sàng. Một thử nghiệm được cho là thành công khi nó an toàn hơn, hiệu quả hơn, và rẻ hơn các liệu pháp đang có thì liệu pháp mới này có thể trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn.

7. Điểm khác biệt giữa một thử nghiệm lâm sàng và một quy trình?

Một quy trình là một thí nghiệm, nó không hẳn là một phần của nghiên cứu hay thử nghiệm lâm sàng. Một thử nghiệm lâm sàng đáng tin cậy có thể được quy định bởi nhiều phương diện chính sau. Đầu tiên, dữ liệu tiền lâm sàng (dữ liệu thu đươc từ phòng thí nghiệm, hay trên động vật) từ các nghiên cứu phải cho thấy đủ độ an toàn và hiệu quả. Tiếp theo, được đánh giá bởi nhiều nhóm độc lập như Ban Bình Duyệt của đơn vị đó hay hội đồng y đức để bảo vệ quyền lợi cần thiết của bệnh nhân. Trong nhiều nước, Thử nghiệm lâm sàng phải được đánh giá và có sự cho phép bởi Cục quản lý quốc gia như Cục quản lý thuốc Châu Âu (European Medicines Agency – EMA), hay Cục quản lý thực phẩm và thuốc của Mỹ (the U.S. Food and Drug Administration – FDA).

Thử nghiệm tự thiết kế để trả lời câu hỏi cụ thể về một liệu pháp mới hay một cách thức mới sử dụng trong điều trị bệnh hiện nay, thường thì đi kèm với nhóm bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp mới là nhóm đối chứng. Thông thường, chi phí cho thử nghiệm mới và việc quản lý thử nghiệm này là do công ty phát triển liệu pháp đó chi trả hoặc do chính phủ hỗ trợ.

Tính trách nhiệm trong thử nghiệm lâm sàng là yếu tố then chốt để phát triển liệu pháp mới, cho phép chúng ta biết chính xác liệu pháp này có thực sự an toàn và hiệu quả. Hiệp hội quốc tế về nghiên cứu tế bào gốc – ISSCR ủng hộ các bên tham gia vào thử nghiệm lâm sàng có trách nhiệm cần xem xét các vấn đề đã được nhấn mạnh ở trên và chỉ sau khi tham khảo ý kiến của các bác sĩ đáng tin cậy.

8. ISSCR có thể đề xuất một số đơn vị thực hành lâm sàng hay các thử nghiệm lâm sàng nào tiến hành các liệu pháp hợp pháp cho các bệnh?

ISSCR không thể đề xuất một đơn vị thực hành lâm sàng hay các liệu pháp trị liệu hay thử nghiệm lâm sàng nào. Danh sách các thử nghiệm lâm sàng đã được đăng kí có thể tìm thấy trên trang đăng kí của Viện sức khỏe quốc gia Hoa kỳ (http://www.clinicaltrials.gov/) hay trang đăng kí các thử nghiệm lâm sàng của các tổ chức y tế thế giới WHO (http://www.who.int/ictrp/en/). Liên hệ với các bác sĩ để được tư vấn thử nghiệm lâm sàng nào là phù hợp nhất với bạn. Xem thêm về thử nghiệm lâm sàng ở đây http://www.closerlookatstemcells.org/)

9. Có phải điều trị bằng tế bào gốc là nguy hiểm? Tế bào gốc có gây ung thư?

Mọi liệu pháp điều trị y khoa đều có rủi ro. Mục tiêu của thử nghiệm lâm sàng là xác định liệu lợi ích mang lại có hơn rủi ro? Một trong những rủi ro có thể có của liệu pháp tế bào gốc là có thể phát sinh ung thư. Ví dụ, khi tế bào gốc phát triển trong nuôi cấy (quá trình gọi là tăng sinh số lượng), các tế bào này mất đi các cơ chế bình thường trong kiểm soát sự phát triển. Các tế bào vạn năng có nguy cơ này vì nếu nó chưa biệt hóa nó có thể hình thành khối u quái – teratomas. Các nguy cơ khác gồm nhiễm khuẩn, thải loại mô và các rủi ro từ các quy trình trị liệu trong đó.

10. Có phải các liệu pháp điều trị sử dụng tế bào gốc tự thân là an toàn?

Dù tế bào của bạn sẽ ít bị thải loại bởi hệ miễn dịch của bạn, nó cũng không có nghĩa là các tế bào này an toàn để sử dụng trong trị liệu. Các phương pháp sử dụng để phân tách, biến đổi, phát triển và cấy ghép tế bào có thể làm thay đổi tế bào, dẫn tới nhiễm trùng hoặc các nguy cơ khác. Các tế bào cấy ghép vào các mô khác trong cơ thể so với mô mà tế bào đó thu nhận có thể có những nguy cơ, biến chứng chưa biết và các kết quả không biết trước.

11. Các nguy cơ gặp phải nếu tham gia vào các thử nghiệm không được cấp phép?

Trong một số trường hợp, các cơ sở thực hành lâm sàng tuyên bố rằng có thể điều trị bằng tế bào gốc, có thể là ở một khía cạnh nào đó. Nên dễ hiểu vì sao người ta có thể có cảm giác là không mất gì nếu tham gia vào các thử nghiệm chưa được cấp phép này. Tuy nhiên, có nhiều nguy cơ trong thực tiễn vì các biến chứng trực tiếp và lâu dài, và khó có được các lợi ích. Trong một trường hợp được công bố, một câu bé bị ung thư não vì trị liệu bằng liệu pháp tế bào gốc chưa được cấp phép.

Sử dụng liệu pháp điều trị chưa được cấp phép có thể làm cho người tham gia không được chọn vào các thử nghiệm lâm sàng khác. Vì chi phí đắt, mất nhiều thời gian và tiền bạc cho bệnh nhân, gia đình và cộng đồng. Nếu phải ra nước ngoài, thì bệnh nhân còn phải xa người thân và bạn bè.

Tính tới nay, đã có hơn 1100 thử nghiệm lâm sàng có sử dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh đăng kí trên clinical.gov trên toàn thế giới. (Nguồn: crupp.org)
Dù là liệu pháp tiềm năng, nhưng như mọi liệu pháp khác. Trị liệu bằng tế bào gốc phải đi từ bench (phòng thí nghiệm) qua đầy đủ các bước kiểm tra trên lâm sàng mới được phép ứng dụng (bedside). (Nguồn: ipscell.com)

Tóm lược

Kết thúc loạt bài đầu tiên về tế bào gốc, chúng tôi hy vọng truyền tải tới người đọc đầy đủ các thông tin cơ bản, tổng quát về tế bào gốc như khái niệm, phân loại, vị trí thu nhận và nguồn gốc của các tế bào gốc. Vai trò của tế bào gốc trong y học tái tạo và tầm quan trọng của nghiên cứu tế bào gốc. Bên cạnh đó là đề cập tới các vấn đề y đức, đặc biệt là các nghiên cứu có liên quan tới phôi người.

Tiếp theo, là một số vấn đề về trị liệu tế bào gốc hiện nay, thuận lợi và khó khăn của liệu pháp này. Bài viết nhấn mạnh rằng việc trị liệu tế bào gốc cũng như mọi liệu pháp khác, nó phải trải qua quá trình thử nghiệm để chứng minh đầy đủ tính an toàn và hiệu quả bằng các thử nghiệm lâm sàng. Và Cần lưu ý rằng liệu pháp tế bào gốc chỉ mới ở giai đoạn đầu và chưa có nhiều cơ sở thực hành lâm sàng, loại trị liệu bằng tế bào gốc được cấp phép bởi cơ quan quản lý (ở nước ta thường là Bộ Y Tế). Chúng ta cần phải cảnh giác với các liệu pháp chưa được cấp phép, thẩm định ngoài thực tiễn vì đây là nguy cơ dẫn tới các biến chứng nguy hiểm, gây tốn kém và có thể không đạt hiệu quả mong muốn.Nếu bạn có nhu cầu, nên tham khảo ý kiến các chuyên gia, theo dõi các cổng tin chính thức về các cơ sở hay liệu pháp được cấp phép, và tham gia vào các thử nghiệm được thẩm định để góp phần tạo nên nghiên cứu khoa học mang lại giá trị đích thực.

Trong các loạt bài tiếp theo, chúng tôi sẽ đi vào chi tiết từ căn bản tới ứng dụng về các chủ đề trong và liên quan tới tế bào gốc và trị liệu tế bào gốc như đặc tính sinh học, phương pháp phân lập và nuôi cấy, biệt hóa, các loại tế bào gốc, các sản phẩm tế bào gốc, các ứng dụng.

Tài liệu tham khảo: http://www.isscr.org/visitor-types/public/stem-cell-faq

Theo Biomedia Việt Nam